想象一下，一家为整个国家提供能源的发电厂突然关闭。所有依赖电力生产的东西都没电了。在适当的比例下，类似的情况也会发生在人体中。除此之外，在这个比喻中，“中心”是骨髓，这里是产生白细胞、红细胞和血小板等血细胞的地方。如果这个结构失败了，很明显整个身体都处于危险之中。再生障碍性贫血是一种罕见的血液疾病，每年在西方国家的发病率为2-3百万人。
如果在较年轻的人群中，可以通过骨髓移植来解决病理问题，而在年龄较大或没有合适的捐赠者的人群中，重点是药物治疗。在这方面，有一项重要的新发现，由EBMT(欧洲骨髓移植和细胞疗法协会)支持的RACE研究结果证明了这一点，该研究发表在《新英格兰医学杂志》上。这项研究评估了197名患者，历时8年，涉及来自6个欧洲国家的26个专业中心，展示了在治疗严重再障时，在标准的免疫抑制治疗中加入一种药物(eltromopag)，在安全的基础上增加发病率。反应和提高其质量的患者面对这种罕见和威胁生命的疾病。
这项研究的三位协调人中有两位意大利血液学家:Carlo Dufour是热那亚Gaslini医院血液肿瘤移植中心和血液学中心的主任，Antonio M. Risitano是AORN Moscati di Avellino医院血液学和血液移植中心的主任，也是那不勒斯费代里科二世大学的血液学教授。第三位“首席研究员”是Régis Peffault de Latour，他是法国再生障碍性贫血参考中心和巴黎圣路易医院Epn的主任。
在再生障碍性贫血的情况下，骨髓实际上是空的，失去了产生血细胞的能力。直到20世纪70年代，这种疾病几乎都是致命的。对病人来说,没有找到足够的骨髓捐赠者,或无法承担移植,治疗就可以,旨在“结合”免疫抑制,基于两种药物的使用,anti-lymphocyte血清和环孢霉素a。但是今天我们知道这个治疗可以进一步改善。“除了第三种药物(eltrombopag)的组合，一种口服的新分子，显著提高无事件生存。这是一个非常重要的数据，因为它表明患者在6个月后对治疗有反应，没有复发，而且不需要进一步治疗再生贫血，包括造血干细胞移植——血液肿瘤移植中心主任Carlo Dufour解释说。以及热那亚加斯里尼研究所的血液学部门。该研究还表明，与单独使用抗淋巴细胞血清和环孢素a相比，加入elmbopag大大提高了反应速度。该临床试验方法学代表了科学证据所能达到的最高水平，为研究结果提供了强有力的支持。"．
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